Forscher erstellen neue Protokoll zur Verbesserung der Gentherapie, Herstellung von Werkzeugen

Eine Methode zu erstellen, die eine schnellere und kostengünstigere alternative für eine gen-Therapie-tool wurde entwickelt von der Boston University School of Medicine (BUSM) Forscher.

Gen-Therapie ist eine klinische Technik, einführen von Genen zur Behandlung von Krankheiten. Ein Ansatz ist die Verwendung von adeno-assoziierten virus (AAV) als ein Werkzeug zu liefern, das gen, aber die Produktion von großen Mengen von AAV neigt dazu, kompliziert und kostspielig.

Jetzt zum ersten mal, BUSM-Forscher haben ein hoch entwickeltes Protokoll für die Herstellung großer Mengen von AAVs, viralen Vektoren, die für ein spezifisches gen in Menschen und Tieren.

Nach Angaben der Forscher, AAVs sind auch leistungsfähige recherche-tools in Verbindung mit modernen gen-editing-Technologien und kann als eine praktische alternative zu gentechnisch veränderten Tiermodellen. Aber einen großen Nachteil hat die Zeit und die Kosten zu produzieren Mengen von AAV verwendet werden, für die Tiere im Labor. Diese Technik umgeht Entwicklungs-Effekte, die sich ergeben können aus konventionellen gen-Manipulationen an Tieren, während das spart Zeit, reduziert die Anzahl der verwendeten Versuchstiere in der Forschung und schließlich der Forschung Kosten.

„Unser Protokoll hilft zu produzieren AAVs effizient und wirtschaftlich in regelmäßigen Laboratorien, so dass die Forscher leicht die Durchführung einer pre-klinische Studien zur Gentherapie“, erklärt co-entsprechenden Autor Markus Bachschmid, Ph. D., assistant professor der Medizin an BUSM.

„Mehrere Labors in der Gegend von Boston und Japan bereits getestet haben dies neue Protokoll und fanden es nützlich,“ sagte co-entsprechenden Autor Reiko Matsui, MD, assistant professor der Medizin an BUSM. „Unsere Hoffnung ist, dass viele Labore können sich, diese Verfahren zu beschleunigen, die Forschung und die Förderung der Gentherapie.“

Gentherapie mit AAV ist eine sich rasch entwickelnde Feld in der klinischen Therapie. Die jüngste Veröffentlichung von der FDA zugelassen AAV-basierte Droge Zolgensma für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie ist ein Meilenstein in der menschlichen gen-Therapie und zeigt das hohe Potenzial von AAV.